美国食品药品监督管理局（FDA）已准许Isemblyd用于治疗2岁及以上人群的脊髓性肌萎缩症。 脊髓性肌萎缩症是一种具有遗传性的神经肌肉疾病，会导致患者肌肉出现进行性无力和萎缩，严重影响患者的运动能力、生活质量甚至生命时长，此次该药物获批也为对应的患者群体提供了新的治疗选择。